Terapie genowe otwierają nowy rozdział w historii medycyny, oferując pacjentom z chorobami rzadkimi realną szansę na skuteczne i trwałe leczenie tam, gdzie wcześniej nie było żadnych opcji. Dzięki postępom w inżynierii genetycznej, możliwe stało się naprawianie uszkodzonych genów i działanie bezpośrednio na źródło choroby, zamiast jedynie łagodzić objawy. W artykule opisujemy nie tylko spektakularne sukcesy, takie jak leczenie SMA za pomocą Zolgensmy, lecz także szerszy kontekst: globalne inwestycje, badania i współpracę naukowców, które stoją za tymi osiągnięciami. Jeśli chcesz dowiedzieć się, jak najnowsze odkrycia genetyki dosłownie zmieniają życie pacjentów i dają nadzieję tam, gdzie jej wcześniej brakowało – przeczytaj cały artykuł.

